พฤหัสบดี 7 พฤศจิกายน, 2013.- โรคมะเร็งในวัยเด็กมีอุบัติการณ์ของชนกลุ่มน้อยและอัตราการรอดตายที่น่าทึ่งในความโปรดปรานของมัน แต่มันก็มีสิวหัวดำด้วย ตัวอย่างเช่นการขาดแคลนยาใหม่ (มียาส่วนบุคคลแทบจะไม่ได้ปรับให้เข้ากับชีววิทยาของเนื้องอก, ยุคหลังเคมีบำบัด) หรือความยากลำบากในการพัฒนาพวกเขา หน่วยวิจัยทางคลินิกสำหรับการทดลองทางคลินิกของโรงพยาบาลของโรงพยาบาลNiñoJesúsในกรุงมาดริดเป็นหนึ่งในโครงการริเริ่มล่าสุดในสเปนเพื่อส่งเสริมการผลิตและการแนะนำวิธีการรักษาโรคมะเร็งในวัยเด็ก
นอกเหนือจากการเข้าร่วมกับศูนย์อื่น ๆ ที่ทำงานในเรื่องนี้ - เช่นโรงพยาบาล La Fe ในวาเลนเซียหรือ Vall d'Hebron ในบาร์เซโลนา - บทนี้นำเสนอข้อมูลที่แตกต่างเนื่องจากเปิดตัวพร้อมกับหน่วยงานวิจัยล้วนเช่น มันเป็นศูนย์วิจัยมะเร็งแห่งชาติ (CNIO) และอุทิศตนให้กับโรคมะเร็งในเด็กโดยเฉพาะในรูปแบบ monographically โดยเน้นจากศูนย์สุขภาพ
“ เมื่อเส้นการรักษาแบบใช้โปรโตคอลหมดลงแล้วหากโรคไม่ส่งผลเราสามารถเสนอทางเลือกได้มากขึ้นด้วยการทดลองทางคลินิกและอำนวยความสะดวกในการค้นหาวิธีการรักษาใหม่ ๆ โดยร่วมมือกับนักวิจัยระดับชาติและนานาชาติ” Lucas Moreno แพทย์ CNIO ของหน่วย
ในทุก ๆ 200 เนื้องอกที่ได้รับการวินิจฉัยในสเปนมีเพียงหนึ่งเดียวคือกุมารเวชศาสตร์ (มีประมาณ 1, 000 ถึง 1, 300 รายต่อปี) โชคดีที่สามในสี่ของผลกระทบจากเนื้องอกประเภทนี้ได้รับการรักษาให้หายขาด จากช่วงปลายทศวรรษ 1980 จนถึงปลายศตวรรษที่ผ่านมาอัตราการเอาชนะโรค (ไม่มีร่องรอยที่ห้าปี) เพิ่มขึ้นอย่างมากจาก 54% เป็นเพียง 75% ในวันนี้
นี่คือด้านที่หวังมากที่สุดของโรค อีกด้านหนึ่งของเหรียญคือความเมื่อยล้าที่เกิดขึ้นตั้งแต่ปี 2000 ในอัตราการรอดชีวิตในเนื้องอกในวัยเด็กหรือปัญหาที่เนื้องอกบางส่วนให้เช่น neuroblastomas หรือ sarcomas ในระยะสูงนอกเหนือจากเนื้องอกในสมองหรือมะเร็งเม็ดเลือดขาว ผู้กระทำผิดซ้ำที่มีอัตราการรอดชีวิตต่ำกว่า 40%
อุบัติการณ์ที่ต่ำของโรคนี้เทียบกับการค้นหาวิธีการรักษาใหม่ ๆ ซึ่งไม่ได้กระตุ้นให้เกิดความสนใจในเชิงพาณิชย์ในอุตสาหกรรม ในขณะที่มีความพยายามอย่างแท้จริงในการตรวจสอบการรักษาเฉพาะบุคคลและการค้นหาเป้าหมายระดับโมเลกุลในผู้ใหญ่เพื่อต่อสู้กับโรคมะเร็งปอดมะเร็งเต้านมหรือมะเร็งลำไส้ใหญ่กับผู้ป่วยหลายล้านคนในโลก - เช่นเดียวกันไม่ได้เกิดขึ้นในกรณีของ เนื้องอกในวัยเด็ก “ ในการประยุกต์ใช้ยารักษาโรคเฉพาะบุคคลเด็ก ๆ ต้องอยู่ห่างจากเด็กไปหลายไมล์” Moreno กล่าว “ มีความจำเป็นอย่างยิ่งสำหรับการทดลองทางคลินิกของยาใหม่เพื่อปรับปรุงอัตราการรักษาสำหรับมะเร็งในเด็กที่มีความเสี่ยงสูง”
ในเรื่องนี้ควรเพิ่มว่าผู้เยาว์แทบจะไม่ได้มีส่วนร่วมในการทดลองทางคลินิกของการพัฒนายาที่ไม่ได้มีไว้สำหรับพวกเขา เมื่อได้รับการอนุมัติพบมากที่สุดคือการปรับขนาดยาตามลักษณะเช่นน้ำหนักโดยไม่ทราบรายละเอียดว่ากลไกการออกฤทธิ์หรือการดูดซึมของสารออกฤทธิ์ทำงานอย่างไรในเด็ก
สิ่งนี้เปลี่ยนไปในปี 2550 เมื่อกฎระเบียบของยุโรปมีผลบังคับใช้ก่อนที่สหรัฐอเมริกาจะทำสิ่งนั้นมีข้อได้เปรียบสำหรับห้องปฏิบัติการที่ส่งยาภายใต้การพัฒนาไปยังโปรแกรมทดลองทางคลินิกเพื่อพิสูจน์ประสิทธิภาพและความปลอดภัยในเด็ก "โดยทั่วไปแล้วมันจะขยายระยะเวลาของสิทธิบัตรนอกเหนือจากข้อได้เปรียบทางเศรษฐกิจ" หลุยส์มาเดโรหัวหน้าแผนกบริการโลหิตวิทยาที่โรงพยาบาลNiñoJesúsกล่าว วัตถุประสงค์ของมาตรการนี้คือเพื่อปรับปรุงการวิจัยในผู้เยาว์และดูเหมือนว่าจะทำงานได้ “ บริษัท กำลังเข้าสู่สาขานี้” มาเดโร่กล่าวเสริม“ พวกเขาต้องเสียค่าใช้จ่ายในการเริ่มเดิน แต่ทีละเล็กทีละน้อยก็มีการทดลองยาใหม่ ๆ เพิ่มขึ้นเพื่อประเมินผลกระทบที่อาจเกิดขึ้นกับเด็ก” มอเรโนกล่าวเสริม ในเวลานี้ใน El NiñoJesúsมี 13 การทดลองอย่างต่อเนื่องโดยมุ่งเน้นไปที่การรักษา neuroblastoma, medulloblastoma, กระดูกและซิเนื้อเยื่ออ่อน "และเราหวังว่าจะมีจำนวนเพิ่มขึ้นอย่างมากในอีกไม่กี่ปีข้างหน้า" ผู้ประสานงานหน่วยเพิ่ม ความคิดคือเพื่อให้แน่ใจว่าการทดลองทั้งหมดที่อุตสาหกรรมดำเนินการที่เกี่ยวข้องกับยาที่อาจมีการแปลในผู้ป่วยเด็กที่ได้รับผลกระทบจากโรคที่มีทรัพยากรการรักษาที่ จำกัด ไปที่สเปน
ไม่ใช่เรื่องง่ายที่จะเข้าสู่วงจรที่ จำกัด ของโรงพยาบาลที่ฝึกการทดลองประเภทนี้ในผู้เยาว์โดยเฉพาะอย่างยิ่งในช่วงแรก ๆ เมื่อวิเคราะห์ความปลอดภัยของยาหรือข้อมูลแรกของการรักษาเป็นครั้งแรก "จะมีโรงพยาบาลประมาณ 30 หรือ 40 แห่งในยุโรปที่เข้าร่วมการทดลอง" หน่วยของพระกุมารเยซูได้รับการรับรองจากสมาคมการรักษาผู้ป่วยโรคมะเร็งแห่งยุโรป (ITCC) ซึ่งได้รับการรับรองจากยุโรปซึ่งดูแลคุณภาพทั่วทั้งศูนย์ของทวีปเพื่อให้การรักษาแบบนี้
"การพัฒนาการศึกษาทางคลินิกด้วยและสำหรับเด็กจะช่วยให้การกำหนดยาที่เหมาะสมดีขึ้นและปลอดภัยยิ่งขึ้นรวมถึงการระบุขนาดยาที่เหมาะสมและมีประสิทธิภาพและหลีกเลี่ยงผลกระทบที่เป็นอันตรายหรือการรักษาที่ไม่เพียงพอ" Madero กล่าวเสริม
ที่มา:
แท็ก:
สุขภาพ การฟื้นฟู อาหารการกิน
นอกเหนือจากการเข้าร่วมกับศูนย์อื่น ๆ ที่ทำงานในเรื่องนี้ - เช่นโรงพยาบาล La Fe ในวาเลนเซียหรือ Vall d'Hebron ในบาร์เซโลนา - บทนี้นำเสนอข้อมูลที่แตกต่างเนื่องจากเปิดตัวพร้อมกับหน่วยงานวิจัยล้วนเช่น มันเป็นศูนย์วิจัยมะเร็งแห่งชาติ (CNIO) และอุทิศตนให้กับโรคมะเร็งในเด็กโดยเฉพาะในรูปแบบ monographically โดยเน้นจากศูนย์สุขภาพ
“ เมื่อเส้นการรักษาแบบใช้โปรโตคอลหมดลงแล้วหากโรคไม่ส่งผลเราสามารถเสนอทางเลือกได้มากขึ้นด้วยการทดลองทางคลินิกและอำนวยความสะดวกในการค้นหาวิธีการรักษาใหม่ ๆ โดยร่วมมือกับนักวิจัยระดับชาติและนานาชาติ” Lucas Moreno แพทย์ CNIO ของหน่วย
ในทุก ๆ 200 เนื้องอกที่ได้รับการวินิจฉัยในสเปนมีเพียงหนึ่งเดียวคือกุมารเวชศาสตร์ (มีประมาณ 1, 000 ถึง 1, 300 รายต่อปี) โชคดีที่สามในสี่ของผลกระทบจากเนื้องอกประเภทนี้ได้รับการรักษาให้หายขาด จากช่วงปลายทศวรรษ 1980 จนถึงปลายศตวรรษที่ผ่านมาอัตราการเอาชนะโรค (ไม่มีร่องรอยที่ห้าปี) เพิ่มขึ้นอย่างมากจาก 54% เป็นเพียง 75% ในวันนี้
นี่คือด้านที่หวังมากที่สุดของโรค อีกด้านหนึ่งของเหรียญคือความเมื่อยล้าที่เกิดขึ้นตั้งแต่ปี 2000 ในอัตราการรอดชีวิตในเนื้องอกในวัยเด็กหรือปัญหาที่เนื้องอกบางส่วนให้เช่น neuroblastomas หรือ sarcomas ในระยะสูงนอกเหนือจากเนื้องอกในสมองหรือมะเร็งเม็ดเลือดขาว ผู้กระทำผิดซ้ำที่มีอัตราการรอดชีวิตต่ำกว่า 40%
อุบัติการณ์ที่ต่ำของโรคนี้เทียบกับการค้นหาวิธีการรักษาใหม่ ๆ ซึ่งไม่ได้กระตุ้นให้เกิดความสนใจในเชิงพาณิชย์ในอุตสาหกรรม ในขณะที่มีความพยายามอย่างแท้จริงในการตรวจสอบการรักษาเฉพาะบุคคลและการค้นหาเป้าหมายระดับโมเลกุลในผู้ใหญ่เพื่อต่อสู้กับโรคมะเร็งปอดมะเร็งเต้านมหรือมะเร็งลำไส้ใหญ่กับผู้ป่วยหลายล้านคนในโลก - เช่นเดียวกันไม่ได้เกิดขึ้นในกรณีของ เนื้องอกในวัยเด็ก “ ในการประยุกต์ใช้ยารักษาโรคเฉพาะบุคคลเด็ก ๆ ต้องอยู่ห่างจากเด็กไปหลายไมล์” Moreno กล่าว “ มีความจำเป็นอย่างยิ่งสำหรับการทดลองทางคลินิกของยาใหม่เพื่อปรับปรุงอัตราการรักษาสำหรับมะเร็งในเด็กที่มีความเสี่ยงสูง”
ในเรื่องนี้ควรเพิ่มว่าผู้เยาว์แทบจะไม่ได้มีส่วนร่วมในการทดลองทางคลินิกของการพัฒนายาที่ไม่ได้มีไว้สำหรับพวกเขา เมื่อได้รับการอนุมัติพบมากที่สุดคือการปรับขนาดยาตามลักษณะเช่นน้ำหนักโดยไม่ทราบรายละเอียดว่ากลไกการออกฤทธิ์หรือการดูดซึมของสารออกฤทธิ์ทำงานอย่างไรในเด็ก
สิ่งนี้เปลี่ยนไปในปี 2550 เมื่อกฎระเบียบของยุโรปมีผลบังคับใช้ก่อนที่สหรัฐอเมริกาจะทำสิ่งนั้นมีข้อได้เปรียบสำหรับห้องปฏิบัติการที่ส่งยาภายใต้การพัฒนาไปยังโปรแกรมทดลองทางคลินิกเพื่อพิสูจน์ประสิทธิภาพและความปลอดภัยในเด็ก "โดยทั่วไปแล้วมันจะขยายระยะเวลาของสิทธิบัตรนอกเหนือจากข้อได้เปรียบทางเศรษฐกิจ" หลุยส์มาเดโรหัวหน้าแผนกบริการโลหิตวิทยาที่โรงพยาบาลNiñoJesúsกล่าว วัตถุประสงค์ของมาตรการนี้คือเพื่อปรับปรุงการวิจัยในผู้เยาว์และดูเหมือนว่าจะทำงานได้ “ บริษัท กำลังเข้าสู่สาขานี้” มาเดโร่กล่าวเสริม“ พวกเขาต้องเสียค่าใช้จ่ายในการเริ่มเดิน แต่ทีละเล็กทีละน้อยก็มีการทดลองยาใหม่ ๆ เพิ่มขึ้นเพื่อประเมินผลกระทบที่อาจเกิดขึ้นกับเด็ก” มอเรโนกล่าวเสริม ในเวลานี้ใน El NiñoJesúsมี 13 การทดลองอย่างต่อเนื่องโดยมุ่งเน้นไปที่การรักษา neuroblastoma, medulloblastoma, กระดูกและซิเนื้อเยื่ออ่อน "และเราหวังว่าจะมีจำนวนเพิ่มขึ้นอย่างมากในอีกไม่กี่ปีข้างหน้า" ผู้ประสานงานหน่วยเพิ่ม ความคิดคือเพื่อให้แน่ใจว่าการทดลองทั้งหมดที่อุตสาหกรรมดำเนินการที่เกี่ยวข้องกับยาที่อาจมีการแปลในผู้ป่วยเด็กที่ได้รับผลกระทบจากโรคที่มีทรัพยากรการรักษาที่ จำกัด ไปที่สเปน
ไม่ใช่เรื่องง่ายที่จะเข้าสู่วงจรที่ จำกัด ของโรงพยาบาลที่ฝึกการทดลองประเภทนี้ในผู้เยาว์โดยเฉพาะอย่างยิ่งในช่วงแรก ๆ เมื่อวิเคราะห์ความปลอดภัยของยาหรือข้อมูลแรกของการรักษาเป็นครั้งแรก "จะมีโรงพยาบาลประมาณ 30 หรือ 40 แห่งในยุโรปที่เข้าร่วมการทดลอง" หน่วยของพระกุมารเยซูได้รับการรับรองจากสมาคมการรักษาผู้ป่วยโรคมะเร็งแห่งยุโรป (ITCC) ซึ่งได้รับการรับรองจากยุโรปซึ่งดูแลคุณภาพทั่วทั้งศูนย์ของทวีปเพื่อให้การรักษาแบบนี้
"การพัฒนาการศึกษาทางคลินิกด้วยและสำหรับเด็กจะช่วยให้การกำหนดยาที่เหมาะสมดีขึ้นและปลอดภัยยิ่งขึ้นรวมถึงการระบุขนาดยาที่เหมาะสมและมีประสิทธิภาพและหลีกเลี่ยงผลกระทบที่เป็นอันตรายหรือการรักษาที่ไม่เพียงพอ" Madero กล่าวเสริม
ที่มา:
