วันพุธที่ 17 กรกฎาคม 2013 - เป็นความก้าวหน้าทางวิทยาศาสตร์ที่ใช้เวลาวิจัย 15 ปี แต่ได้ให้ผลลัพธ์แรกแล้ว ในอิตาลีเด็กหกคนที่มีโรคหายากและรักษาไม่หายกำลังได้รับการบำบัดด้วยยีนเป็นเวลาสามปีและแสดงให้เห็นถึงความก้าวหน้าที่ยิ่งใหญ่
ไวรัสเอดส์สามารถใช้รักษาโรคร้ายแรงสองโรค ในปี 1996 นักวิทยาศาสตร์ชาวอิตาลีค้นพบว่าสิ่งนี้เป็นไปได้และหลังจากหลายปีของการวิจัยและการลงทุนมูลค่าหลายล้านดอลลาร์โดยเทเลตันการบำบัดแบบดั้งเดิมนั้นทำให้เด็กหกคนมีชีวิตขึ้นมาอีกครั้ง
ความสำเร็จของการทดลองสองครั้งที่ตีพิมพ์ในวิทยาศาสตร์และดำเนินการโดยสถาบัน San Raffaele Telethon สำหรับยีนบำบัด (TIGET) ในอิตาลีแสดงให้เห็นว่าการรักษานี้มีผลบังคับใช้แล้วในตอนนี้จากโรคทางพันธุกรรมที่ร้ายแรงสองโรค ได้แก่ metachromatic leukodystrophy และ Wiskott syndrome ดิช
เด็ก ๆ ที่ได้รับการรักษาด้วยเทคนิคนี้ในสถาบันนั้นคือ: โมฮัมหมัดจากเลบานอน (รูปซ้าย), จิโอวานนี่และจาคอบจากสหรัฐอเมริกา, คามาลจากอียิปต์, ซามูเอล, จากอิตาลี (ภาพ) และ Canalp จากตุรกี
สามของพวกเขาได้รับความเดือดร้อนจาก leukodystrophy metachromatic และสามมี Wiskott-Aldrich ดาวน์ซินโดรมและทั้งหกหายขอบคุณการรักษาด้วยยีน: พวกเขาสามารถมีชีวิตที่ปกติและไปโรงเรียน
แม้ว่าสิ่งเหล่านี้เป็นสองโรคที่แตกต่างกันการรักษาก็เหมือนกัน: เซลล์ต้นกำเนิดจะถูกสกัดจากไขกระดูกของผู้ป่วยที่ถูกควบคุมในห้องปฏิบัติการโดยการเพิ่มไวรัสเอชไอวีที่ดัดแปลง (แทบจะไม่เก็บ 2-4% ของจีโนมดั้งเดิม) เพื่อแก้ไขข้อบกพร่องทางพันธุกรรมที่ทำให้เกิดโรคพวกเขาและพวกเขาจะถูกฉีดอีกครั้งในสิ่งมีชีวิตของผู้ป่วย
ดังนั้นจึงเป็นไปได้ว่าไขกระดูกของเด็กนั้นจะถูกแทนที่ด้วยเซลล์ใหม่อย่างสมบูรณ์และพวกเขาก็เริ่มฟื้นตัว
“ สามปีหลังจากเริ่มการทดลองทางคลินิกผลลัพธ์ที่ได้จากผู้ป่วยหกคนแรกนั้นเป็นสิ่งที่น่ายินดีมากการบำบัดนั้นไม่เพียงปลอดภัย แต่ยังมีประสิทธิภาพและสามารถเปลี่ยนประวัติทางคลินิกของโรคร้ายแรงเหล่านี้ได้” Luigi Naldini ผู้อำนวยการ ของ TIGET
เพื่อนร่วมงานของเขาเชื่อว่าการค้นพบนี้จะเปิดทางให้การรักษาใหม่ ๆ เพื่อรักษาโรคอื่น ๆ ในอนาคต
ที่มา:
แท็ก:
ความงาม ต่าง สุขภาพ
ไวรัสเอดส์สามารถใช้รักษาโรคร้ายแรงสองโรค ในปี 1996 นักวิทยาศาสตร์ชาวอิตาลีค้นพบว่าสิ่งนี้เป็นไปได้และหลังจากหลายปีของการวิจัยและการลงทุนมูลค่าหลายล้านดอลลาร์โดยเทเลตันการบำบัดแบบดั้งเดิมนั้นทำให้เด็กหกคนมีชีวิตขึ้นมาอีกครั้ง
ความสำเร็จของการทดลองสองครั้งที่ตีพิมพ์ในวิทยาศาสตร์และดำเนินการโดยสถาบัน San Raffaele Telethon สำหรับยีนบำบัด (TIGET) ในอิตาลีแสดงให้เห็นว่าการรักษานี้มีผลบังคับใช้แล้วในตอนนี้จากโรคทางพันธุกรรมที่ร้ายแรงสองโรค ได้แก่ metachromatic leukodystrophy และ Wiskott syndrome ดิช
เด็ก ๆ ที่ได้รับการรักษาด้วยเทคนิคนี้ในสถาบันนั้นคือ: โมฮัมหมัดจากเลบานอน (รูปซ้าย), จิโอวานนี่และจาคอบจากสหรัฐอเมริกา, คามาลจากอียิปต์, ซามูเอล, จากอิตาลี (ภาพ) และ Canalp จากตุรกี
สามของพวกเขาได้รับความเดือดร้อนจาก leukodystrophy metachromatic และสามมี Wiskott-Aldrich ดาวน์ซินโดรมและทั้งหกหายขอบคุณการรักษาด้วยยีน: พวกเขาสามารถมีชีวิตที่ปกติและไปโรงเรียน
แม้ว่าสิ่งเหล่านี้เป็นสองโรคที่แตกต่างกันการรักษาก็เหมือนกัน: เซลล์ต้นกำเนิดจะถูกสกัดจากไขกระดูกของผู้ป่วยที่ถูกควบคุมในห้องปฏิบัติการโดยการเพิ่มไวรัสเอชไอวีที่ดัดแปลง (แทบจะไม่เก็บ 2-4% ของจีโนมดั้งเดิม) เพื่อแก้ไขข้อบกพร่องทางพันธุกรรมที่ทำให้เกิดโรคพวกเขาและพวกเขาจะถูกฉีดอีกครั้งในสิ่งมีชีวิตของผู้ป่วย
ดังนั้นจึงเป็นไปได้ว่าไขกระดูกของเด็กนั้นจะถูกแทนที่ด้วยเซลล์ใหม่อย่างสมบูรณ์และพวกเขาก็เริ่มฟื้นตัว
“ สามปีหลังจากเริ่มการทดลองทางคลินิกผลลัพธ์ที่ได้จากผู้ป่วยหกคนแรกนั้นเป็นสิ่งที่น่ายินดีมากการบำบัดนั้นไม่เพียงปลอดภัย แต่ยังมีประสิทธิภาพและสามารถเปลี่ยนประวัติทางคลินิกของโรคร้ายแรงเหล่านี้ได้” Luigi Naldini ผู้อำนวยการ ของ TIGET
เพื่อนร่วมงานของเขาเชื่อว่าการค้นพบนี้จะเปิดทางให้การรักษาใหม่ ๆ เพื่อรักษาโรคอื่น ๆ ในอนาคต
ที่มา: