การถือกำเนิดของการบำบัดโรคกล้ามเนื้อกระดูกสันหลังลีบ (SMA) ครั้งแรกเป็นการปฏิวัติการดูแลผู้ป่วยโรค SMA ท้ายที่สุดเราสามารถเผชิญกับโรคร้ายแรงและหายากนี้ได้ อย่างไรก็ตามจำเป็นต้องตรวจสอบให้แน่ใจว่าผู้ป่วยทุกรายสามารถใช้การบำบัดได้โดยไม่คำนึงถึงรูปแบบของโรคและความรุนแรง - ผู้เชี่ยวชาญเน้นย้ำในระหว่างการอภิปราย "กล้ามเนื้อลีบกระดูกสันหลัง - ภาพทางคลินิกและโอกาสในการรักษา" ในระหว่างการอภิปรายประธานมูลนิธิ - Kacper Ruciński - ปรากฏตัวในฐานะวิทยากร
โอกาสในการจัดการอภิปรายคือการประชุมนานาชาติ SMA ซึ่งจัดขึ้นในวันที่ 25-27 มกราคม 2018 ในคราคูฟซึ่งเป็นงานทางวิทยาศาสตร์ที่ใหญ่ที่สุดในประวัติศาสตร์ที่อุทิศให้กับการฝ่อของกล้ามเนื้อกระดูกสันหลังโดยเฉพาะ ร่วมจัดโดย SMA Foundation และ SMA Europe ดึงดูดผู้เชี่ยวชาญกว่า 450 คนจากทั่วทุกมุมโลกมาที่คราคูฟ สภาคองเกรสจัดขึ้นภายใต้การอุปถัมภ์ของกรรมาธิการยุโรปด้านสุขภาพและความปลอดภัยด้านอาหาร - Vytenis Andriukaitis รวมถึงกระทรวงสาธารณสุขและเมืองคราคูฟ
การอภิปรายระบบเข้าร่วมโดย: ศ. ดร hab. med. Marcin Czech ปลัดกระทรวงสาธารณสุขในกระทรวงสาธารณสุข; ผู้เชี่ยวชาญด้านการแพทย์ของโปแลนด์ในสาขาประสาทวิทยาและโรคระบบประสาทและกล้ามเนื้อศ. ดร. แพทย์ Anna Kostera-Pruszczyk (Warsaw Medical University) ศ. ดร hab. med. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska (Medical University of Gdańsk) และศ. ดร hab. med. Barbara Steinborn (Medical University in Poznań); ผู้เชี่ยวชาญจากต่างประเทศที่มีชื่อเสียงระดับโลกศ. นายแพทย์ med. Enrico Bertini (โรงพยาบาล Bambino Gesù, โรม) และศ. Laurent Servais, MD (Institut de Myologie, Paris และ CHR Citadelle Hospital, Liège); ผู้เชี่ยวชาญด้านระบบการดูแลสุขภาพดร. Magdalena Władysiukและประธานมูลนิธิของเรา - Kacper Ruciński
ปาฏิหาริย์ทางการแพทย์ใน SMA?
“ เราต้องทำให้ชัดเจนว่าไม่มีปาฏิหาริย์ทางการแพทย์ แต่ถ้าเราดูว่าการดูแลผู้ป่วย SMA มีลักษณะอย่างไรจนถึงตอนนี้ซึ่งเราแนะนำเฉพาะการฟื้นฟูการป้องกันโรคแผลกดทับและการสนับสนุนผู้ป่วยการปรากฏตัวของยาที่ฟื้นฟูการทำงานของมอเตอร์หรือช่วยให้ปรากฏเป็นครั้งแรกก็สามารถอธิบายได้ว่าเป็นปาฏิหาริย์ .” - ยอมรับศาสตราจารย์ ดร hab. med. Barbara Steinborn นายกสมาคมนักประสาทวิทยาเด็กแห่งโปแลนด์
ตามที่ Kacper Rucińskiเข้ารับการรักษาการปรากฏตัวของการรักษาด้วย SMA ที่ได้ผลเป็นครั้งแรกในเดือนธันวาคม 2559 ได้เปลี่ยนความเป็นจริงของผู้ป่วยและครอบครัวไปอย่างสิ้นเชิง “ สำหรับพวกเราครอบครัวมันอาจไม่ใช่เรื่องมหัศจรรย์เพราะพวกมันไม่มีอยู่จริง แต่มันเป็นความก้าวหน้าครั้งใหญ่และเป็นสิ่งที่ทำให้เราเชื่อว่าในที่สุดเราก็สามารถเอาชนะโรคร้ายที่มักจะเป็นอันตรายถึงชีวิตนี้ได้”
ความจำเป็นในการใช้ยาและการวินิจฉัยที่ทันท่วงที
ศ. Laurent Servais ผู้ดูแลผู้ป่วย SMA ในฝรั่งเศสและเบลเยียมและได้แนะนำการรักษาให้กับผู้ป่วยมากกว่า 100 รายโดยเน้นว่าเป็นเรื่องสำคัญที่จะต้องใช้เวลาน้อยที่สุดระหว่างการสังเกตอาการและการวินิจฉัยและการเริ่มการรักษา “ การลดความล่าช้านี้ให้สั้นลงเป็นสิ่งสำคัญอย่างยิ่งประการแรกควรให้ความรู้แก่แพทย์และนักศึกษาแพทย์ให้รู้จัก SMA ประการที่สองตรวจสอบให้แน่ใจว่าการรักษาเริ่มต้นโดยเร็วที่สุดและดำเนินการตรวจคัดกรองทารกแรกเกิดเพื่อลดเวลาที่ต้องใช้ในการวินิจฉัยและการตัดสินใจในการรักษา เนื่องจากจะส่งผลต่อประสิทธิภาพการรักษาในระยะยาว” - ศ. Servais
ศ. ดร hab. ดร. มาร์ซินเช็กปลัดกระทรวงสาธารณสุขยอมรับว่าเขารู้สึกยินดีเป็นอย่างยิ่งที่การรักษาที่สามารถต่อสู้กับโรคร้ายที่น่ากลัวนี้ได้อย่างมีประสิทธิภาพได้เริ่มปรากฏขึ้น “ จากมุมมองของแพทย์ฉันต้องการให้ยาตัวนี้ได้รับการชดใช้แม้กระทั่งวันนี้ อย่างไรก็ตามน่าเสียดายที่ระบบไม่ทำงานในลักษณะนั้นเราต้องคำนึงถึงข้อ จำกัด หลายประการรวมถึงข้อ จำกัด ทางการเงิน เราไม่สามารถลืมได้ว่ายาที่ใช้ในโรคหายากมีราคาเท่าใด สิ่งนี้สามารถลดพื้นที่ในการซ้อมรบลงได้มาก ฉันคิดว่าการเปลี่ยนแปลงบางอย่างในระบบการดูแลสุขภาพเป็นสิ่งที่จำเป็นอย่างไม่ต้องสงสัย อย่างไรก็ตาม ณ วันนี้เรามีงบประมาณในการชำระคืนตามที่มีอยู่ดังนั้นผู้ผลิตต้องแสดงความเข้าใจและความยืดหยุ่นเป็นพิเศษ " - รมช. ส ธ . ย้ำ
คุ้มค่าที่จะรู้
มูลนิธิ SMA เป็นองค์กรเดียวในโปแลนด์ที่เชื่อมโยงผู้ที่เป็นโรคกล้ามเนื้อกระดูกสันหลังลีบและครอบครัว ก่อตั้งขึ้นในปี 2556 ตามความคิดริเริ่มของผู้ปกครองของเด็กที่มี SMA เป้าหมายของมูลนิธิคือการดำเนินกิจกรรมที่ครอบคลุมสำหรับผู้ที่ทุกข์ทรมานจากโรค SMA และญาติของพวกเขาเพื่อต่อสู้กับการเปลี่ยนแปลงเงื่อนไขและมาตรฐานการรักษาพยาบาลเพื่อสร้างความตระหนักถึงการดำรงอยู่และผลกระทบด้านสุขภาพของโรคเพื่อจัดหาเงินทุนในการวิจัยและสนับสนุนกิจกรรมที่มุ่งพัฒนาและให้การรักษาที่มีประสิทธิภาพ
