ใกล้ชิดกับการรักษาโรคกล้ามเนื้อเสื่อม

การบำบัดทางพันธุกรรมแบบใหม่นั้นสามารถรักษาโรคกล้ามเนื้อ Duchenne ในสุนัขได้

(Health) - นักวิทยาศาสตร์อเมริกันประสบความสำเร็จในการรักษาอาการกล้ามเนื้อเสื่อมของ Duchenne ในสุนัขผ่านการรักษาทางพันธุกรรม มันเป็นประเภทที่พบมากที่สุดของความอ่อนแอและความเสื่อมของกล้ามเนื้อในหมู่คนและที่ไม่มีการรักษาที่มีประสิทธิภาพในวันนี้ แม้ว่าจะยังไม่ได้รับการทดสอบในมนุษย์นักวิจัยกล่าวว่าพวกเขาจะได้รับการรักษาโรคอย่างมีประสิทธิภาพ

Duchenne กล้ามเนื้อเสื่อมเป็นโรคทางพันธุกรรมและความเสื่อม สุนัขทำสัญญาพยาธิสภาพนี้ในแบบเดียวกันกับมนุษย์ ในผู้ป่วยที่มีกล้ามเนื้อ dystrophy ยีนที่สร้างโปรตีน dystrophin กลายพันธุ์ดังนั้นโดยปกติจะหยุดการผลิตสารนี้ซึ่งจำเป็นต่อการอยู่รอดของเซลล์กล้ามเนื้อซึ่งในทางกลับกันจะหายไปและถูกแทนที่ด้วย เนื้อเยื่อไขมัน ในมนุษย์โรคทางพันธุกรรมนี้ทำให้เกิดการสูญเสียความสามารถในการเดินและหายใจ

ทีมนักวิทยาศาสตร์ของคณะแพทยศาสตร์มหาวิทยาลัยมิสซูรีเข้าใจว่าเพื่อให้การรักษาด้วยยีนมีประสิทธิภาพเป็นสิ่งสำคัญในการรักษาโรคตั้งแต่เนิ่น ๆ ด้วยเหตุนี้สุนัขจึงได้รับการรักษาเมื่อพวกเขาเริ่มแสดงอาการเสื่อมกล้ามเนื้ออายุเพียงสองและสามเดือน นักวิจัยพบว่าสุนัขอายุหกถึงเจ็ดเดือนเริ่มมีพัฒนาการตามปกติตามการศึกษาตีพิมพ์ในวารสาร Human Molecular Genetic

ขนาดใหญ่ของยีน dystrophin ป้องกันการก้าวหน้าของการรักษา ด้วยเหตุนี้นักวิทยาศาสตร์จึงต้องสร้างรุ่นจิ๋วของยีนและใช้ไวรัสเพื่อแพร่กระจายยีนนั้นอย่างปลอดภัยและมีประสิทธิภาพไปยังกล้ามเนื้อทั้งหมดในร่างกายของสุนัขที่มีกล้ามเนื้อเสื่อม

ผู้เขียนของการศึกษายืนยันว่า ในอีกไม่กี่ปีข้างหน้าพวกเขาจะสามารถเริ่มการทดลองทางคลินิกของการรักษาในมนุษย์ และพวกเขาก็ ใกล้จะหาการรักษาโรค

ภาพถ่าย: © Pixabay